Die Substitution von Faktor VIII bzw. IX verbessert zwar Lebensqualität und -dauer, jedoch bleibt die Antikörperbildung gegen die eingesetzten Faktoren eine große Herausforderung. Mit Marstacimab hat die EMA nun einen Arzneistoff mit neuem Wirkmechanismus zugelassen. Der neue Antikörper ist gegen den Tissue Factor Pathway Inhibitor (TFPI) gerichtet, der eine zentrale Rolle bei der körpereigenen Gerinnungshemmung spielt. Trotz TFPI-Blockade wird ausreichend Thrombin über den Faktor-Xa gebildet. In der zulassungsrelevanten Studie BASIS mit 116 Hämophilie-Kranken verringerte Marstacimab die Blutungen um 92 % und zeigte eine signifikante Überlegenheit.
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