Das Gentherapeutikum enthält eine verbesserte Version des natürlichen Faktor-VIII-Gens in einem Adeno-assoziierten Virus-Vektor. Es soll regelmäßige Faktor-VIII-Infusionen überflüssig machen – allerdings ist noch nicht bekannt, wie lange die Wirkung des Therapeutikums anhält. Grundlage der Empfehlung ist eine multizentrische Phase-III-Studie an insgesamt 134 männlichen Patienten, die über ein Jahr hinweg einen Anstieg der gemessenen Faktor-VIII-Aktivität und eine Verringerung des mittleren jährlichen Faktor-VIII-Verbrauches und der behandelten jährlichen Blutungsereignisse zeigte.
Quelle:
EMA 2022; https://www.ema.europa.eu/en/news/first-gene-therapy-treat-severe-haemophilia
