Ab sofort können auch Kleinkinder mit Zystischer Fibrose im Alter von 2 bis 5 Jahren mit mindestens einer F508del-Mutation im CFTR-Gen von dieser Therapieoption profitieren. Gleichzeitig wurde auch eine neue, kinderspezifische Darreichungsform zugelassen: nämlich ein Granulat zur Herstellung einer Suspension in zwei Dosisstärken. Die orale Kombinationstherapie erhöht die Menge an funktionsfähigem CFTR-Protein an der Zelloberfläche und greift damit direkt an der zugrundeliegenden Ursache an.
Die Zystische Fibrose (Synonym: Mukoviszidose) ist eine genetisch bedi
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